Le Dr Shai Izraeli, MD, expert de renom en oncologie pédiatrique, explique comment la médecine de précision et le profilage génétique transforment la prise en charge de la leucémie infantile, avec des taux de guérison approchant les 90 % pour la leucémie aiguë lymphoblastique. Il détaille les trois piliers de ces avancées—les protocoles internationaux de chimiothérapie, le sous-typage génétique et les soins de support avancés—tout en mettant en lumière deux objectifs majeurs : guérir tous les enfants et réduire significativement les toxicités sévères, à court et long terme, liées aux traitements intensifs actuels de plusieurs années.
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Médecine de précision et avancées dans le traitement des leucémies pédiatriques
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- Amélioration spectaculaire des taux de guérison des leucémies de l'enfant
- Trois piliers du progrès dans le traitement des leucémies
- Rôle crucial des soins de support dans la prise en charge
- Défi majeur de la toxicité et des effets secondaires du traitement
- Comprendre les effets secondaires tardifs et à long terme
- Objectifs futurs : Guérir chaque enfant avec des traitements moins toxiques
- Nécessité d'investir dans la biologie et la recherche
Amélioration spectaculaire des taux de guérison des leucémies de l'enfant
Le traitement des leucémies pédiatriques a connu une transformation révolutionnaire au cours des quatre dernières décennies. Le docteur Shai Izraeli souligne que dans les années 1960, très peu d'enfants guérissaient de la leucémie. Aujourd'hui, le pronostic est extrêmement favorable : les protocoles modernes permettent de guérir près de 90 % des enfants diagnostiqués avec la forme la plus courante, la leucémie aiguë lymphoblastique (LAL). Ces progrès remarquables comptent parmi les grandes réussites de la médecine moderne, transformant une maladie autrefois mortelle en une pathologie hautement traitable.
Trois piliers du progrès dans le traitement des leucémies
Le docteur Shai Izraeli identifie trois piliers fondamentaux à l'origine de ces avancées. Le premier fut l'établissement de protocoles internationaux de chimiothérapie collaborative. Ces protocoles, souvent menés par des groupes nationaux ou multicentriques, ont permis aux oncologues d'apprendre de chaque étude successive et d'améliorer systématiquement les résultats tous les deux ou trois ans. Le deuxième pilier fut l'intégration de la génétique au diagnostic, révélant que des leucémies apparemment identiques au microscope peuvent être des maladies génétiquement très différentes. Cette compréhension permet d'adapter le traitement au sous-type génétique spécifique de la leucémie de l'enfant, une pierre angulaire de la médecine de précision.
Rôle crucial des soins de support dans la prise en charge
Le troisième pilier du progrès est l'amélioration spectaculaire des soins de support. Le docteur Shai Izraeli souligne qu'on ne peut pas traiter efficacement la leucémie sans un système de soutien robuste. Celui-ci inclut des unités de soins intensifs spécialisées, des équipes de maladies infectieuses et des experts en pharmacologie. Il note qu'au Centre médical pour enfants Schneider, tout l'hôpital travaille de concert pour soutenir les patients en oncologie. Ces soins de support complets sont essentiels pour gérer les effets secondaires sévères de la chimiothérapie et prévenir la mortalité liée au traitement.
Défi majeur de la toxicité et des effets secondaires du traitement
Malgré les taux de guérison élevés, le traitement actuel des leucémies de l'enfant reste extrêmement toxique. Le docteur Shai Izraeli explique que le traitement implique typiquement 10 à 12 médicaments de chimiothérapie différents administrés sur deux ans. Cette intensité signifie que les enfants nécessitent souvent des soins en réanimation. Un problème significatif est la mortalité liée au traitement, où au moins 20 % des décès sont causés par les complications de la thérapie elle-même, et non par la leucémie. Ceci souligne le besoin urgent de développer des stratégies thérapeutiques moins toxiques.
Comprendre les effets secondaires tardifs et à long terme
L'objectif en oncologie pédiatrique va bien au-delà de la guérison initiale pour assurer une vie saine des décennies plus tard. Le docteur Izraeli explique aux parents que le but est que leurs enfants vivent assez longtemps pour avoir des petits-enfants. Cette perspective à long terme rend cruciale la gestion des effets secondaires tardifs. Par exemple, 20 à 40 % des adolescents guéris de la leucémie souffrent de fractures et d'autres problèmes squelettiques dus à l'utilisation prolongée de stéroïdes. D'autres effets tardifs graves incluent des troubles neurocognitifs liés au traitement cérébral et un taux accru de cancers secondaires plus tard dans la vie.
Objectifs futurs : Guérir chaque enfant avec des traitements moins toxiques
Le docteur Shai Izraeli déclare que le domaine entre maintenant dans une nouvelle ère avec deux objectifs principaux. Le premier est de guérir chaque enfant diagnostiqué avec une leucémie, un objectif qu'il estime réalisable dans les 20 à 30 prochaines années sans exagération. Le deuxième objectif, tout aussi important, est de réduire drastiquement la toxicité du traitement. Cela signifie développer des traitements ciblés basés sur une compréhension biologique plus profonde de la maladie pour remplacer les instruments grossiers et toxiques de la chimiothérapie traditionnelle.
Nécessité d'investir dans la biologie et la recherche
Atteindre ces objectifs ambitieux nécessite un investissement significatif et soutenu dans la biologie fondamentale et la recherche clinique. Le docteur Izraeli conclut que le moment est venu d'avancer, en utilisant les outils de la médecine de précision pour identifier de nouvelles vulnérabilités dans les cellules leucémiques. Cette recherche est la clé pour concevoir des traitements plus intelligents, plus efficaces et bien moins toxiques qui assureront non seulement la survie mais aussi une haute qualité de vie pour chaque enfant vainquant la leucémie. L'entretien avec le docteur Anton Titov souligne que l'avenir de l'oncologie pédiatrique réside dans cette approche ciblée et axée sur la recherche.
Transcription complète
Dr. Anton Titov : L'ère de la médecine de précision est arrivée dans le traitement des leucémies pédiatriques. Cela signifie que nous espérons guérir chaque enfant de la leucémie, et ce avec moins d'effets secondaires. Vous êtes un expert renommé en cancérologie pédiatrique. Vous étudiez les leucémies de l'enfant. C'est une maladie très complexe.
Dr. Anton Titov : Quoi de neuf dans le diagnostic et le traitement des leucémies pédiatriques ? Où des progrès ont-ils été réalisés au cours des 40 dernières années ?
Dr. Shai Izraeli : Quand j'étais enfant, très peu d'enfants guérissaient de la leucémie. C'était dans les années 1960. Maintenant, 40 ans plus tard environ, nous guérissons la plupart des enfants atteints de leucémie. Près de 90 % des enfants avec une leucémie sont guéris aujourd'hui. Le type de leucémie le plus fréquent est la leucémie aiguë lymphoblastique.
C'est incroyable. Cela a été réalisé grâce à trois processus. Premièrement, dès le début, les enfants ont été traités selon des protocoles internationaux de chimiothérapie anticancéreuse. Par exemple, aux États-Unis, des protocoles nationaux de traitement du cancer, des protocoles multicentriques de traitement du cancer pédiatrique.
Des modifications étaient apportées aux protocoles de traitement du cancer tous les deux ou trois ans. On peut apprendre de l'expérience précédente et l'appliquer à la suivante.
Dr. Shai Izraeli : Puis le deuxième pilier du progrès du traitement de la leucémie est survenu. Ces pédiatres qui étaient les pionniers étaient des généticiens. Nous avons appris que toutes les leucémies ne sont pas identiques. Vous pouvez avoir deux enfants dont les leucémies paraissent identiques au microscope et dans les numérations sanguines, etc.
Dr. Anton Titov : Mais ce sont des leucémies génétiquement très différentes. Maintenant, nous adaptons le traitement de la leucémie au sous-type génétique de la leucémie.
Dr. Shai Izraeli : Le troisième pilier du progrès thérapeutique de la leucémie qui a été crucial. C'est le progrès dans le traitement du cancer de l'enfant en général. Mais il est particulièrement important dans la leucémie. C'est le développement des soins de support. On ne peut pas simplement traiter la leucémie sans système de soutien.
Nous avons ici au Centre médical pour enfants Schneider d'excellentes capacités de traitement de support. Je plaisante parfois en disant que tout l'hôpital travaille pour moi. C'est l'unité de soins intensifs, l'unité des maladies infectieuses, l'unité de pharmacologie, etc. Vous avez besoin des soins de support.
Nous en sommes maintenant à ce stade. Nous pouvons guérir la majorité des enfants atteints de leucémie.
Dr. Shai Izraeli : Nous sommes au début d'une nouvelle ère dans le traitement de la leucémie. Mais c'est aussi une nouvelle ère en général pour le traitement du cancer de l'enfant. Dans cette nouvelle ère, nous pouvons vraiment espérer, sans exagération, guérir chaque enfant atteint de leucémie dans les 20 à 30 prochaines années.
Le deuxième très grand défi est de réduire la toxicité du traitement. Nous devons réduire la toxicité du traitement car actuellement notre traitement de la leucémie est incroyablement toxique. Nous traitons la leucémie avec 10 à 12 médicaments anticancéreux ou types de chimiothérapie différents, généralement sur deux ans.
Très souvent, nos enfants atteints de leucémie vont en unités de soins intensifs. Nous avons des toxicités à long terme. Par exemple, jusqu'à 20 à 40 % des adolescents guéris de la leucémie ont ensuite des fractures. Ils ont d'autres problèmes osseux dus aux stéroïdes utilisés dans le traitement de la leucémie.
Au moins 20 % ou plus des décès surviennent à cause du traitement de la leucémie.
Dr. Shai Izraeli : Il y a une mortalité liée au traitement, un décès lié au traitement dans la leucémie de l'enfant. Nous avons un problème d'effets secondaires tardifs. Nous devons nous souvenir que le traitement de la leucémie de l'enfant est très différent de la médecine adulte.
Si on me diagnostiquait un cancer maintenant, un objectif raisonnable serait de me maintenir en vie 10 à 20 ans. Je dis cela aux parents qui viennent dans notre service. Notre objectif est que leurs enfants aient des petits-enfants. C'est une dimension complètement différente.
Nous devons penser aux effets secondaires tardifs du traitement anticancéreux.
Dr. Shai Izraeli : Les effets secondaires tardifs du traitement de la leucémie sont liés au traitement du cerveau, par exemple. Nous en avons parlé.
Dr. Anton Titov : Les effets secondaires tardifs de la thérapie anticancéreuse sont les cancers secondaires. Il y a un taux accru de cancer secondaire.
Maintenant, notre objectif est de guérir chaque enfant atteint de leucémie. Nous devons le faire avec un traitement moins toxique.
Dr. Anton Titov : Il est maintenant temps d'investir beaucoup dans la biologie et la recherche pour parvenir à guérir les enfants atteints de leucémie.