Traitement Biologique Précoce et Agressif en Rhumatologie Pédiatrique

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• Avenir de la Médecine de Précision
• Concept Traiter vers l'Objectif
• Risques de l'Inflammation Chronique
• Objectif d'Épargne Cortisonique
• Renversement de la Pyramide Thérapeutique
• Bénéfices Sociétaux à Long Terme
• Transcript Intégral

Avenir de la Médecine de Précision

Le Dr Randy Cron voit dans la médecine de précision l’avenir de la rhumatologie pédiatrique. Cette approche consiste à déterminer quels patients doivent recevoir quels médicaments spécifiques. Selon lui, cette stratégie est essentielle pour toute la médecine, tant chez l’adulte que chez l’enfant.

La médecine de précision vise à adapter les traitements au profil individuel de chaque patient. Cette prise en charge personnalisée améliore les résultats tout en limitant les effets indésirables inutiles.

Concept Traiter vers l'Objectif

Un concept clé de la rhumatologie moderne est celui de « traiter vers l’objectif ». Le Dr Randy Cron en décrit le processus : le médecin établit un diagnostic et fixe un objectif thérapeutique avec le patient et sa famille.

L’objectif ultime est souvent l’inactivité de la maladie ou la rémission clinique. Bien que la guérison ne soit pas encore courante pour de nombreuses maladies rhumatismales, une rémission prolongée reste un but réaliste. La stratégie consiste à intensifier le traitement de manière agressive si la thérapie initiale n’atteint pas l’objectif.

Risques de l'Inflammation Chronique

Le Dr Randy Cron souligne les graves conséquences de l’inflammation chronique non traitée chez l’enfant. Selon lui, les effets indésirables potentiels des agents biologiques sont largement surpassés par les dommages causés par une inflammation persistante.

L’inflammation chronique peut perturber la croissance de l’enfant, entraînant des problèmes significatifs tels que la destruction articulaire, des inégalités de longueur des jambes ou une micrognathie (mâchoire trop petite). Le Dr Cron note également que l’inflammation nuit à la santé globale, affectant notamment le cœur et le cerveau.

Objectif d'Épargne Cortisonique

Un objectif majeur en rhumatologie pédiatrique est d’éviter aux patients une utilisation prolongée des corticostéroïdes. Le Dr Randy Cron explique que, bien que salvateurs, les stéroïdes présentent une liste considérable d’effets secondaires.

Le recours à des thérapies biologiques efficaces permet de contrôler l’inflammation sans avoir à prescrire des stéroïdes au long cours. Cette stratégie réduit le risque de complications comme l’ostéoporose ou la prise de poids. Le Dr Anton Titov aborde ces compromis thérapeutiques avec des experts comme le Dr Cron.

Renversement de la Pyramide Thérapeutique

Le Dr Randy Cron décrit un changement majeur dans la philosophie thérapeutique. L’ancienne approche pyramidale débutait par des médicaments légers, comme les anti-inflammatoires non stéroïdiens (AINS, par exemple l’ibuprofène), et escaladait lentement.

Cette méthode laissait souvent s’accumuler des dommages sur un an ou deux. Le nouveau paradigme renverse cette pyramide. Pour les patients sévèrement atteints, le traitement peut commencer d’emblée par un puissant inhibiteur du TNF, parfois associé au méthotrexate.

Cette intervention précoce et agressive vise à obtenir une rémission rapide. L’objectif est d’utiliser d’abord les médicaments les plus efficaces, avec le meilleur rapport bénéfice/effets indésirables.

Bénéfices Sociétaux à Long Terme

Le Dr Randy Cron aborde les aspects économiques des thérapies biologiques avancées. Il reconnaît que ces médicaments sont coûteux comparés aux traitements traditionnels, ce qui peut créer des obstacles avec les assureurs.

Cependant, il soutient que ces traitements apportent des bénéfices sociétaux significatifs à long terme. En prévenant les dommages chroniques et l’invalidité, ils permettent à terme des économies. Cette analyse coût-bénéfice est un élément crucial du débat sur les soins rhumatologiques modernes.

Transcript Intégral

Dr. Anton Titov, MD: Professeur Cron, quel est l’avenir de la rhumatologie pédiatrique en général, et du traitement des syndromes cytokiniques en particulier ?

Dr. Randy Cron, MD: Je pense que vous avez mentionné la médecine de précision, et savoir quels patients donner quels médicaments est l’avenir, pas seulement pour la rhumatologie pédiatrique, mais probablement pour tous les aspects de la médecine, adultes et pédiatriques. Mais c’est particulièrement vrai en rhumatologie pédiatrique.

Il y a ce concept en rhumatologie de « traiter vers l’objectif ». Vous avez un patient, vous posez un diagnostic, vous vous asseyez avec le patient et la famille s’il s’agit d’un enfant. Vous définissez ensemble l’objectif, qui est souvent la maladie inactive ou la rémission.

Nous ne pouvons pas guérir beaucoup de nos maladies pour l’instant, même si c’est l’objectif à long terme. Je ne sais pas quand ce sera le cas pour certaines d’entre elles.

J’ai entrevu des progrès avec certaines approches plus agressives pour traiter le lupus, que je n’avais pas vues auparavant, et cela est peut-être à l’horizon.

Mais pour l’arthrite, au moins, nous ne sommes pas encore capables de guérir les enfants. Mais nous pouvons les amener à une rémission prolongée, parfois sans médicaments. C’est donc l’objectif ultime.

Le concept « traiter vers l’objectif » fonctionne ainsi : vous essayez un traitement, et si vous n’y êtes pas, vous devenez plus agressif, car dans la plupart des cas, surtout avec les agents biologiques, les effets secondaires potentiels sont surpassés par les dommages de l’inflammation chronique.

Chez l’enfant, la croissance est en jeu. L’inflammation peut l’affecter de nombreuses façons négatives, notamment en détruisant les articulations, en causant une inégalité de longueur des jambes, ou en touchant la mâchoire — une articulation souvent concernée. Cela peut entraîner une micrognathie, avec des conséquences à long terme.

Chez l’adulte, nous le savons mieux que chez l’enfant, mais une inflammation chronique sous-traitée est néfaste pour l’organisme en général, que ce soit pour le cœur ou le cerveau. L’inflammation n’est jamais une bonne chose.

Si nous parvenons à la maîtriser sans provoquer une multitude d’effets secondaires, nous pouvons épargner les corticostéroïdes, qui ont une longue liste d’effets indésirables.

C’est toujours un objectif, surtout en rhumatologie, enfants et adultes. Les stéroïdes ont tellement d’effets secondaires. Ce sont des médicaments salvateurs, et nous en dépendons souvent.

Mais à long terme, ce ne sont pas de bons médicaments à prendre, surtout à doses substantielles.

Donc, l’avenir s’améliore constamment pour nous. Nous devons simplement être plus intelligents sur quels patients devraient recevoir quel médicament, à quel moment, et avec quel niveau d’agressivité.

Il existait ce qu’on appelait une approche pyramidale pour traiter les maladies rhumatismales chroniques, chez l’adulte comme chez l’enfant. On commençait par quelque chose comme le Motrin, l’ibuprofène par exemple, un anti-inflammatoire non stéroïdien.

Globalement, on s’inquiète des effets secondaires, mais à long terme, cela peut affecter les reins, le foie, les intestins. On commençait par ça, et si l’enfant n’allait pas beaucoup mieux en trois mois,

on ajoutait un médicament antirhumatismal modificateur de la maladie, car les AINS ne modifient pas la maladie, comme le méthotrexate à faible dose.

On essayait cela un moment, peut-être avec une légère amélioration, mais insuffisante. On augmentait alors la dose, et un an ou deux après le début de la maladie, si ça n’allait toujours pas, des dommages s’étaient accumulés.

Maintenant, nous essayons de renverser cette pyramide. Si le patient est suffisamment atteint, peut-être dès le diagnostic, nous commençons par un inhibiteur du TNF, éventuellement associé au méthotrexate.

Peut-être essayons-nous de sevrer le méthotrexate sur un an ou deux, si nous parvenons à une rémission. L’idée est d’utiliser d’abord ce qui fonctionne le mieux, avec le moins d’effets secondaires.

Ce n’est pas toujours populaire auprès des payeurs, car ces médicaments tendent à être coûteux comparés aux autres. Mais en termes de bénéfice à long terme pour la société, ils permettent réellement des économies.

Nous devons encore convaincre sur ce point. Mais renverser la pyramide, c’est utiliser les médicaments offrant le meilleur bénéfice et le ratio effets secondaires le plus favorable.