Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, expert de premier plan dans le domaine du vieillissement et de la recherche sur la rapamycine, commente une nouvelle étude portant sur l'utilisation hors AMM de ce médicament dans le traitement de la maladie d'Alzheimer. Il présente un projet de recherche par enquête visant à recueillir les témoignages de patients et les données sur les effets indésirables. Le Dr Kaeberlein souligne le caractère encore expérimental de cette approche et recommande vivement aux patients de ne recourir à la rapamycine que sous stricte supervision médicale.
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Rapamycine dans la maladie d’Alzheimer : Utilisation hors AMM et recherches en cours
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- Étude sur la rapamycine hors AMM
- Collecte des données d'expérience patient
- Patients à haut risque de maladie d'Alzheimer
- Profil des effets indésirables de la rapamycine
- Avertissement médical important
- Transcript intégral
Étude sur la rapamycine hors AMM
Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, présente une nouvelle étude financée portant sur l’utilisation hors AMM (autorisation de mise sur le marché) de la rapamycine. Cette recherche interrogera des personnes prenant ce médicament pour diverses raisons de santé. Elle vise spécifiquement à recueillir des données auprès de patients l’utilisant pour la maladie d’Alzheimer ou pour réduire leur risque de développer cette pathologie. Le Dr Kaeberlein en détaille les objectifs au Dr Anton Titov, MD. Il précise qu’il ne s’agit pas d’un essai clinique randomisé en double aveugle contre placebo.
Collecte des données d'expérience patient
La méthodologie repose sur des questionnaires exhaustifs remplis par les patients. Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, explique comment l’étude documentera les bénéfices perçus et les effets indésirables. Les participants seront également invités à partager leurs dossiers médicaux et dentaires, permettant ainsi une comparaison quantitative avant et après la prise de rapamycine. Le Dr Kaeberlein indique au Dr Anton Titov, MD, que cette approche peut générer des données en vie réelle précieuses.
Patients à haut risque de maladie d'Alzheimer
L’étude s’intéresse tout particulièrement aux porteurs homozygotes du gène ApoE4, qui présentent un risque élevé de démence. Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, collabore avec le Dr Alan Green, médecin prescrivant la rapamycine hors AMM. Ce dernier suit de nombreux patients porteurs de ce profil génétique à haut risque, bien plus susceptibles de développer la maladie d’Alzheimer que la population générale. Leur expérience avec la rapamycine pourrait apporter des éclairages cruciaux sur d’éventuels effets préventifs.
Profil des effets indésirables de la rapamycine
Un objectif central de l’étude est de quantifier la fréquence des effets indésirables chez les patients non transplantés. Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, souligne la différence de contexte d’utilisation : les patients hors AMM prennent généralement de 4 à 6 mg de rapamycine une fois par semaine, un schéma posologique très distinct de celui des patients transplantés, qui reçoivent des doses quotidiennes élevées associées à d’autres immunosuppresseurs. Comprendre le profil réel d’effets indésirables dans ce cadre constitue un enjeu de recherche majeur.
Avertissement médical important
Le Dr Matt Kaeberlein, MD, PhD, et le Dr Anton Titov, MD, tiennent à insister sur un point essentiel : la rapamycine reste un médicament expérimental dans le cadre de la maladie d’Alzheimer et des applications liées au vieillissement. Il s’agit d’un médicament sur ordonnance qui nécessite une supervision médicale. Le Dr Kaeberlein déconseille vivement l’automédication et rappelle systématiquement aux personnes qui le contactent qu’elles doivent impérativement consulter leur médecin ou vétérinaire. Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement et ne constituent en aucun cas un avis médical.
Transcript intégral
Dr Anton Titov, MD : Ma question suivante porte sur ce parcours extraordinaire, long et douloureux que vous décrivez. Il existe de grandes communautés de patients—des patients comme moi, et d’autres—, et la maladie d’Alzheimer a un impact considérable sur les aidants, les familles et l’entourage.
Il doit donc y avoir des personnes qui tentent la rapamycine chez des patients atteints d’Alzheimer, en utilisation hors AMM, peut-être de leur propre initiative. Existe-t-il des recherches visant à analyser les données de ces patients de manière collective ? Cela se fait pour d’autres indications ; les adeptes du quantified self le font, entre autres. Qu’en est-il dans ce cas ?
Dr Matt Kaeberlein, MD : Je suis ravi que vous posiez cette question, car nous venons justement d’obtenir une subvention du programme Impetus Grants pour mener une telle étude. D’ici deux à trois semaines, nous lancerons une vaste enquête par questionnaires auprès de personnes prenant de la rapamycine hors AMM, pas seulement pour la maladie d’Alzheimer ou son risque, mais pour divers effets santé potentiels.
Nous cherchons à recueillir des données sur les effets indésirables et les bénéfices perçus. Nous demanderons également aux participants de partager leurs dossiers médicaux et dentaires afin d’établir une comparaison quantitative avant et après la prise de rapamycine.
Ce n’est pas parfait ; ce ne sera pas un essai clinique randomisé en double aveugle contre placebo. Mais je pense, comme vous le suggérez, qu’on peut obtenir des informations très instructives en documentant ainsi l’expérience réelle des patients.
Nous collaborons d’ailleurs avec le Dr Alan Green, l’un des pionniers de la prescription hors AMM de rapamycine, sur ce projet. Il suit plusieurs patients homozygotes ApoE4—pas nécessairement atteints de démence ou d’Alzheimer à ce stade, mais présentant un risque bien plus élevé que la population générale—qui prennent de la rapamycine.
Un nombre significatif d’homozygotes ApoE4, en effet. Leur expérience me paraît particulièrement intéressante pour commencer à évaluer les effets du traitement.
Je vois cette étude comme une opportunité d’identifier d’éventuels effets positifs—en précisant que nous ne savons pas encore s’il y en a, d’où la nécessité d’un véritable essai clinique—, mais aussi de quantifier la fréquence des effets indésirables.
C’est sur ce point que nous pourrons obtenir une image assez précise, car ces patients sont très différents des transplantés d’organe : ils n’ont pas subi de greffe et ne prennent pas de fortes doses d’autres immunosuppresseurs.
La plupart prennent de la rapamycine une fois par semaine, à raison de 4 à 6 mg. Le schéma posologique est donc très éloigné de celui des patients transplantés. Documenter le profil réel d’effets indésirables dans cette population sera très instructif.
Dr Anton Titov, MD : Je tiens à rappeler à nos auditeurs qu’aucun de nos propos, ni les vôtres, ni ceux de quiconque, ne doit être interprété comme un avis médical. Ces informations sont purement générales et informatives.
Les personnes doivent toujours consulter leur médecin. Cet avertissement est crucial : il ne faut pas prendre ce qu’on entend sur internet pour un conseil médical ou une incitation à agir. Je pense qu’il est essentiel de le souligner.
Dr Matt Kaeberlein, MD : Tout à fait. Cela ne vous surprendra pas : des gens me contactent souvent pour obtenir de la rapamycine pour leur chien ou pour eux-mêmes. Je leur réponds toujours la même chose : ce médicament est expérimental pour ces usages, et il est délivré sur ordonnance.
Légalement, vous devez—si vous prenez de la rapamycine—obtenir une ordonnance de votre vétérinaire pour votre animal, ou de votre médecin pour vous-même. Il est impératif de le faire sous supervision et avec l’accord de votre médecin.
Je confirme : ceci n’est pas un avis médical. Si vous décidez de suivre ce traitement, faites-le sous contrôle médical. Il est vraiment important que tout le monde en soit conscient.